스칼라 록 (SRRK), 아피테그로맙 임상 성공

스칼라 록 홀딩 코퍼레이션(Scholar Rock Holding Corporation, SRRK)의 주가는 2024년 10월 7일 월요일, 364% 급등했습니다. 이는 임상 단계의 바이오 의약품 개발 회사의 주요 후보 물질인 아피테그로맙(Apitegromab)에 대한 긍정적인 소식에 대한 시장의 반응이었습니다. 대부분의 개인 투자자들은 스칼라 록(Scholar Rock), 아피테그로맙(Apitegromab), 또는 이 약물이 치료할 수 있는 근육 소모 질환에 대해 들어본 적이 없을 것입니다.

이 글에서는 스칼라 록(Scholar Rock)의 성공적인 임상 결과와 이것이 투자자들에게 의미하는 바를 자세히 살펴보겠습니다.

🎈 스칼라 록(Scholar Rock)의 놀라운 성공

아피테그로맙(Apitegromab)은 일반적으로 근육 성장을 제한하는 미오스타틴(myostatin)이라는 단백질에 결합하는 항체입니다. 이 약물은 2형 및 3형 척수성 근위축증(SMA)을 가진 비보행 환자를 대상으로 하는 3상 Sapphire 임상 시험에서 테스트되고 있습니다.

SMA는 운동 뉴런의 손실로 이어지는 유전 질환으로, 근육에 좋지 않은 영향을 미칩니다. 바이오젠(Biogen)의 스핀라자(Spinraza)와 로슈(Roche)의 에브리스디(Evrysdi)는 운동 뉴런의 손실을 예방할 수 있지만, 근육 재건에는 도움이 되지 않습니다.

Sapphire 연구는 2세에서 12세 사이의 환자 156명과 13세에서 21세 사이의 소규모 탐색 그룹을 등록했습니다. 환자들은 이미 스핀라자(Spinraza) 또는 에브리스디(Evrysdi)로 표준 치료를 받고 있었습니다.

표준 치료에 아피테그로맙(Apitegromab)을 추가하면 1일 10mg 또는 20mg의 경구 현탁액을 투여받은 2세에서 12세 사이의 환자의 경우 확장 Hammersmith 기능 운동 척도(HFMSE) 점수가 평균 1.8점 향상되었습니다. 이는 연구자들이 달성하고자 했던 주요 목표였습니다.

아피테그로맙(Apitegromab)은 주요 2차 목표에서도 좋은 결과를 보였습니다. 12개월 후, 환자의 30.4%가 3점 이상 개선된 반면, 위약군은 12.5%에 불과했습니다.

🎊 아피테그로맙(Apitegromab)의 블록버스터급 매출 가능성

HFMSE 척도에서 보고된 개선 사항은 최대 점수가 66점이라는 점을 고려할 때 큰 문제가 아닌 것처럼 보일 수 있지만, 실제로는 매우 중요합니다. 운동 기능을 상실한 SMA 환자의 경우 2점 차이는 몇 초 동안 보조 없이 서 있을 수 있는지 또는 즉시 균형을 잃고 쓰러지는지의 차이를 의미할 수 있습니다.

스핀라자(Spinraza)는 에브리스디(Evrysdi)에 시장 점유율을 잃고 있지만, 올해 바이오젠(Biogen)의 최고 매출은 약 16억 달러에 이를 것으로 예상됩니다. 에브리스디(Evrysdi)는 올해 로슈(Roche)의 최고 매출 약 20억 달러를 달성할 것으로 예상됩니다. SMA의 병용 요법으로서 아피테그로맙(Apitegromab)의 연간 매출은 최고조에 달했을 때 10억 달러를 넘어설 수 있습니다.

월가는 SMA가 근육 소모로 이어질 수 있는 유일한 질환이 아니기 때문에 아피테그로맙(Apitegromab)과 스칼라 록(Scholar Rock)에 대해 특히 낙관적입니다. 분석가들은 특히 엘리 릴리(Eli Lilly)가 비만 치료제로 판매하는 Zepbound와 당뇨병 치료제로 판매하는 Mounjaro와 같은 티르제파티드(tirzepatide)와 같은 항비만제와의 잠재적인 병용에 관심이 있습니다.

티르제파티드(tirzepatide)는 2022년에 당뇨병 치료제로 출시되었으며, 근육 손실과 관련이 있음에도 불구하고 매출은 이미 연간 173억 달러에 달했습니다. 티르제파티드(tirzepatide)와 유사한 차세대 약물에 아피테그로맙(Apitegromab)을 추가하는 것이 표준 관행이 된다면 연간 매출은 수십억 달러에 이를 수 있습니다.

✨ 스칼라 록(Scholar Rock)의 다음 단계

스칼라 록(Scholar Rock)은 2025년 1분기에 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청에 SMA 치료제로 아피테그로맙(Apitegromab)의 시판 허가 신청서를 제출할 계획입니다.

FDA가 임박한 신청서를 승인한다고 가정하면 이전에 부여된 신속 승인 지정으로 인해 검토 프로세스가 10개월에서 6개월로 단축될 수 있습니다. 즉, 스칼라 록(Scholar Rock)은 내년 말까지 SMA 치료제로 주요 후보 물질의 매출을 기록하기 시작할 수 있습니다.

검토 신청 및 승인 결정의 수락은 2025년에 스칼라 록(Scholar Rock) 주식을 훨씬 더 높일 수 있는 유일한 촉매제가 아닙니다. 2분기에 회사는 2상 Embraze 임상 시험의 최상위 데이터를 보고할 것으로 예상합니다.

Embraze 임상 시험은 체중 감량을 원하는 약 100명의 환자를 등록하여 노보 노디스크(Novo Nordisk)의 Wegovy 또는 엘리 릴리(Eli Lilly)의 Zepbound를 투여하고, 이들 중 절반에게는 아피테그로맙(Apitegromab)을, 나머지 절반에게는 위약을 투여하여 아피테그로맙(Apitegromab)의 효과와 안전성을 평가하는 임상 시험입니다.

위약군에서 제지방 신체 질량의 평균 손실이 상당히 높으면 이 주식은 현재보다 훨씬 더 급등할 수 있습니다.

🚀 지금이 매수 시점일까요?

최근 가격으로 스칼라 록(Scholar Rock)의 시가 총액은 25억 달러입니다. 이는 내년 말에 SMA 치료제 승인을 받을 가능성이 있는 회사에 적합한 가치입니다. 즉, 이 주식의 현재 가치는 Embraze 임상 시험의 성공 가능성을 반영하지 않습니다.

스칼라 록(Scholar Rock)은 대부분의 개인 투자자가 피해야 할 고위험 주식입니다. 그러나 위험 감수 수준이 매우 높다면 잘 분산된 포트폴리오에 주식을 추가하는 것이 현명한 조치일 수 있습니다.

📊 재무 하이라이트

수익성 및 손익 계산서

영업 이익률: 0.00%
자산 수익률 (ttm): -51.20%
자기 자본 수익률 (ttm): -121.29%
매출 (ttm): --
보통주 귀속 순이익 (ttm): -203.85M
희석 주당 순이익 (ttm): -2.22

대차 대조표 및 현금 흐름

총 현금 (mrq): 190.49M
총 부채/자본 (mrq): 50.92%
레버리지 프리 현금 흐름: --

SRRK 주가 (5년)

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